elos Clinical, una CRO al servicio de la investigación biomédica

inicio    Red Social  Red Social  Red Social  Red Social    twitter
  • diapo_01
  • diapo_02
  • diapo_03
diapo_011 diapo_022 diapo_033
Delos Clinical participa en la autorización de un nuevo medicamento para el síndrome X frágil

 

 

El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha autorizado en su 185º sesión plenaria celebrada entre los días 17 y 19 de enero, la designación del fármaco X-Trocomir como medicamento huérfano para el tratamiento del síndrome X frágil. (1)

 

 

El síndrome X frágil (SXF) es una enfermedad rara de origen genético ligada al cromosoma X y que cursa con discapacidad intelectual de leve a grave que puede ir asociada a trastornos conductuales y rasgos físicos característicos. Su prevalencia se estima entre 1/4.000 y 1/5.000 con penetrancia reducida en las mujeres. Normalmente, la mayoría de los niños, y hasta el 30% de las niñas, sufrirán una deficiencia intelectual significativa en la edad adulta. (2). El tratamiento actual del SXF requiere un enfoque multidisciplinar donde se combinan diferentes fármacos para la ansiedad y las conductas obsesivo-compulsivas con agentes antipsicóticos atípicos para los comportamientos autolesivos, las conductas agresivas y autistas. El tratamiento farmacológico es complementado con logopedia e integración sensorial e intervenciones conductuales mediante terapia ocupacional. (2)

 

 

Este nuevo fármaco aprobado es una combinación de alfa-tocoferol (vitamina E) y ácido ascórbico (vitamina C) y ha sido desarrollado por la investigadora Yolanda de Diego y su grupo de investigación de la Unidad de Gestión Clínica de Salud Mental del Hospital Regional de Málaga, adscrito al Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA), y la colaboración de la C.R.O. Delos Clinical.

 

 

Los resultados del ensayo clínico en fase II que se ha llevado a cabo y en el que han participado 100 pacientes en toda España de edades comprendidas entre los 3 y los 45 años, han demostrado según la propia investigadora,una mejoría significativa en el 65% de los casos tanto en el comportamiento y en el lenguaje, así como mejora en aspectos cognitivos en el grupo de pacientes con edades entre 6 y 18 años. (3). En los próximos meses se espera obtener la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos y su comercialización en el último trimestre de 2017.

 

 

Actualmente el grupo de investigación tiene en marcha un nuevo proyecto para probar esta nueva combinación en niños de 1 a 8 años con resultados prometedores, y donde Delos Clinical está participando como C.R.O. en la coordinación del estudio, trámites administrativos, monitorización y análisis de datos.

 

 

Descarga la nota de prensa aquí

 

 

BIBLIOGRAFÍA

 

(1) Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation. Disponible en:

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Committee_meeting_report/2017/02/WC500220635.pdf

(2) Orphanet. Portal de información de enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Instituto Nacional de la Salud y de la Investigación Médica (INSERM). Disponible en: http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?lng=ES&Expert=908

(3) Registro de ensayos clínicos de la Unión Europea. Disponible en: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2009-017837-23/ES#F

 

 




Más noticias...
Clientes y Colaboradores