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Autorizado el ensayo clinico de combinacion de vitaminas C y E para ninos con sindrome X fragil

 

La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el pasado viernes día 7 de julio la puesta en marcha del estudio titulado "Ensayo clínico fase III, doble ciego, de una vía cruzada para evaluar la seguridad y eficacia de la combinación de ácido ascórbico (vitamina C) y tocoferol (vitamina E) versus placebo para el tratamiento de los trastornos cognitivos y de comportamiento en población infantil con sindrome X frágil". Este ensayo cuyo promotor es la Fundación Pública Andaluza para la Investigación de Málaga en Biomedicina y Salud (FIMABIS), será llevado a cabo por la Dra. Yolanda de Diego Otero de la UGC de Salud Mental del Hospital Regional U. de Málaga con la colaboración de la Dra. Lucía Pérez Costilla, también del Hospital Regional U. de Málaga, la Dra. María Victoria Gil Navarro del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital U. Virgen del Rocío de Sevilla y el apoyo de la C.R.O. Delos Clinical.

 

 

El síndrome X frágil (SXF) es la principal causa hereditaria de los trastornos del desarrollo infantil que cursan con discapacidad intelectual. Su origen está relacionado con una mutación del gen FMR-1 situado en el cromosoma X y que codifica una proteína llamada FMRP. Aunque la función de esta proteína aún no se conoce bien parece jugar un papel importante en las conexiones entre células nerviosas, fundamentales para la transmisión de impulsos nerviosos. Actualmente afecta a 1 cada 2600 recién nacidos (Fernández-Carvajal y col. 2009) y a pesar de ser una de las enfermedades hereditarias de la infancia más frecuente, es todavía un gran desconocido entre la población general e incluso entre los profesionales implicados en su atención. 

 

 


En la actualidad los tratamientos farmacológicos utilizados tienen un efecto limitado sobre los síntomas que manifiestan. En general son tratamientos sintomáticos, sin existir aun un enfoque específico que evite la aparición de los síntomas observados en la patología. La combinación de compuestos antioxidantes hidrofílicos como el ácido ascórbico (vitamina C) y lipofílicos como el tocoferol (vitamina E) propuestos en este ensayo ya han demostrado su eficacia en la regulación del estrés oxidativo y la mejoría del aprendizaje y comportamiento en modelos experiementales en ratón y en humanos. Incluso, el grupo de la Dra. de Diego ya tiene resultados positivos como tratamiento para el SXF en población adolescente. 

 

 

 

En este nuevo ensayo se prevee incluir un total de 36 pacientes diagnosticados de síndrome X frágil (SXF) con edades comprendidas entre 1 y 8 años y que recibirán tratamiento durante un total de 42 semanas. El objetivo principal del estudio será evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la combinación de dos antioxidantes ácido ascórbico y tocoferol, para el tratamiento de trastornos cognitivos y de comportamiento en esta población. Dado que el SXF es considerara una enfermedad rara, para el reclutamiento de pacientes se contactará con otros centros españoles que tengan pacientes diagnosticados de SXF con las edades comprendidas de la población a estudio y con las asociaciones de pacientes por si alguno de los asociados estuviese interesado en participar en el estudio para que sean derivados al Hospital Regional de Málaga.

 

 

El servicio de farmacia del Hospital U. Virgen del Rocío de Sevilla será el responsable de formular y envasar el medicamento a estudio y el comparador según los requerimientos reguladores aplicables, y Delos Clinical la C.R.O encargada de llevar a cabo toda la tramitación administrativa, el seguimiento de los centros, la monitorización de los pacientes y la recogida y análisis de los datos de seguridad y eficacia a lo largo de todo el estudio. Con la participación en este nuevo ensayo, Delos Clinical avanza en su compromiso decidido con la investigación pediátrica y la mejora de calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras, especialmente en niños.

 

 



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